近日，聯新資本所投企業上海細胞治療工程技術研究中心申報的“基于修飾型抗體及免疫細胞的精準醫學治療的標準研究”，獲得國家衛計委“精準醫學研究國家重點項目”的正式立項。

三年前醫學界廣泛關注PD-1一樣，CAR-T在2017年成為焦點。

據了解，CAR-T療法與傳統藥物不同，是一種“活細胞”藥物，FDA在批準諾華Kymriah (CTL019)上市時已經將其定義為“以細胞工程為基礎的基因治療產品”，生產過程包括：從病人外周血中分離T細胞，通過基因工程技術使T細胞表達靶向癌細胞的“眼睛”——嵌合性抗原受體，再回輸到患者體內特異性地識別并殺傷攜帶靶點的腫瘤細胞。

錢其軍告訴記者， CAR-T的優勢是對復發難治腫瘤有了新突破，首個CAR-T療法Kymriah獲FDA批準上市，是腫瘤治療史的一個“里程碑式”的事件，打開免疫療法的最新篇章—“真正的活性藥物”。

有分析稱，CAR-T療法未來的市場空間預計在1000億美元。國際上走在前列的公司包括諾華、Kite Pharma、Cellectis、Juno等。此外，包括輝瑞、施維雅、新基等巨頭也積極介入這一領域。

今年8月28日，吉利德與Kite Pharma制藥聯合宣布，吉利德將以每股180美元的現金價格收購Kite Pharma，該項交易金額約為119億美元。

消息宣布后不久，Kite Pharma開發的CAR-T療法Yescarta（KTE-C19）也獲得FDA批準上市，用于治療在接受至少2種其它治療方案后無響應或復發的特定類型的大B細胞淋巴瘤成人患者。Gilead大手筆收購，此舉讓業內對此次傳統藥企與新興技術的結合看到了希望。

FDA連續批準兩款CAR-T療法上市，對于中國這一領域的公司來說也是重大利好，一些公司也已經跑在前面，但帶來更大信心的同時，未來的競爭也將會更加激烈。

不可否認，細胞治療藥物創制投入巨大、風險高，研發者與監管者均缺乏經驗。

錢其軍說，CAR-T是為數不多的中國不落后于西方國家的藥品研發領域，甚至在某些方向上還可能會取得領先，但在加入實體瘤治療手段之前，還有許多障礙。

“癌癥患者最大的敵人是時間。”錢其軍說，諾華的CAR-T 產品從臨床試驗到上市只花了 3 年多的時間，這對于傳統藥物而言，審批速度簡直不可想象，這充分展示了 FDA 對 CAR-T 療法審批的重視和創新。

目前國內最大的問題在于 CAR-T 療法申報方面的準備工作遠遠落后于國外，一方面是監管層的相關政策缺乏連續性和明確性，另一方面是國內臨床試驗數據的合規性，這兩方面將阻礙 CAR-T 療法產業化的進度。

錢其軍預測，在國家鼓勵創新、簡政放權的助力下，10月23日CFDA在公開征求《藥品注冊管理辦法（修訂稿）》意見稿中提到，將細胞治療作為藥品申報，將加快 CAR-T國內上市的步伐，實現生產流程標準化和規范化、開發安全有效的產品、具備專利先發優勢以及合理定價策略、符合國家審批監管政策的企業必將脫穎而出。

早在去年，錢其軍就提出了“白澤計劃”：希望在未來10年內，60%老百姓用得起這種治療方法。

如今，這個目標實現的路徑更加清晰。2017年7月，上海吳孟超聯合諾貝爾獎獲得者醫學科技創新中心正式落地，并建立了抗體篩選平臺。

錢其軍說，這個中心擁有吳孟超院士和諾貝爾獎獲得者的創新及影響力，凝聚了一批精準醫療領域的國際頂尖專家、學者及產業精英，主要研發方向為精準醫療創新技術的研發轉化，包括為尋找腫瘤治療的全新靶點，全新的免疫檢查點抗體研發，創新的檢驗技術研發以及精準醫療的創新技術四大方向，通過打造一流的公共研發平臺，助力實施“白澤計劃”。

從技術上看，腫瘤治療的根本就是不斷尋找正常細胞與病變細胞的差異，并通過這些差異尋找合適的治療方法。但正常細胞擁有著同樣共同點，而腫瘤細胞的不同點卻千變萬化，如何尋找不同點就是在精準醫學中由始至終需解決的問題。